Un bambino di 4 anni, affetto da una grave forma di leucemia, la linfoblastica acuta, che non rispondeva alle terapie convenzionali, è guarito grazie ad una straordinaria ed innovativa cura. L’intervento è avvenuto all’Ospedale Bambino Gesù di Roma. La patologia sopracitata è il tipo più comune di tumore in età pediatrica, con 400 nuovi casi all’anno solo in Italia. Il bimbo aveva già avuto due ricadute, la prima successiva ad un ciclo di chemioterapia, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Qualsiasi altro trattamento con chemioterapia non sarebbe stato utile.
Questo metodo rivoluzionario, invece, gli ha consentito di tornare in salute. È il primo paziente su cui viene testato. Ad un mese dall’infusione delle cellule, non sono più presenti all’interno del midollo osseo cellule leucemiche.La terapia genica permette di manipolare i geni e di creare in laboratorio un gene funzionale capace di correggere il difetto che porta alle malattie.Nel caso della leucemia vengono modificate le cellule del sistema immunitario per abilitarle a riconoscere ed attaccare il tumore.L’insuperabile staff medico del Bambino Gesù ha prelevato i linfociti T del piccolo paziente – le cellule fondamentali e responsabili della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente in laboratorio. Hanno utilizzato un recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), che potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle completamente.
La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora in tutto il mondo sono tantissimi i pazienti candidati a testare questo trattamento sperimentale. Una grandissima scoperta che potrebbe restituire speranza a migliaia di persone malate di tumore del sangue. Sono queste le buone notizie che ci permettono di guardare al futuro e a quello della medicina con la fiducia e la consapevolezza che la scienza e la ricerca sapranno sempre prendersi cura dell’umanità.
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